Alnylam宣布三期givosiran試驗的結(jié)果

2019-03-10 17:30:05 編輯：來源：

導讀生物製藥公司Alnylam Pharmaceuticals Inc(NASDAQ: ALNY)股價周三盤前下跌7 5%，此前該公司宣布RNA干擾(RNAi)療法givosiran治療急性肝性

生物製藥公司Alnylam Pharmaceuticals Inc(NASDAQ: ALNY)股價周三盤前下跌7.5%，此前該公司宣布RNA干擾(RNAi)療法givosiran治療急性肝性卟啉病的三期研究實現(xiàn)其主要終點以及9個次要終點中的5個。

相較安慰劑，givosiran降低了患者每年卟啉癥發(fā)作的次數(shù)，但極高的嚴重不良事件比率令投資者感到不安：相較安慰劑患者8.7%的嚴重不良事件發(fā)生率，治療組的這一比率高達20.8%。不過，總的不良事件發(fā)生率差異幷沒有這么懸殊，對照組和治療組的比率分別為80.4%和89.6%。

試驗過程中，1名患者的丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶數(shù)量增至正常值的8倍多，因此停止治療。肝性卟啉病是一種由于肝內(nèi)卟啉代謝紊亂所引起的常染色體顯性遺傳性疾病，主要由于與血紅素合成有關(guān)的各種酶缺乏所引起。Alnylam表示，完整的研究結(jié)果將于4月公布，同時公司計劃2019年中提交新藥申請(NDA)。

Alnylam股價過去3個月上漲10.8%，同期標普500指數(shù)(SPX)上漲3.5%。

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